俄亥俄州立大学的科学家们设计了一种新的人工智能模型：CURE。CURE是一个基于深度学习的框架，<strong>专门设计来估计医疗治疗的效果。</strong> 该AI模型利用了大规模患者数据进行预训练，并针对特定的健康状况进行微调，能够准确预测治疗结果，效果与随机临床试验相当。 简单来说，它能帮助医生和研究人员理解某种治疗对患者健康影响的具体大小。CURE通过分析大量的患者数据，学习这些数据中的模式，并预测不同治疗方式可能的效果。 这个框架的一个关键特点是它的训练过程。首先，CURE在没有标记（即未指定具体治疗效果的）的大规模患者数据上进行预训练，学习如何从病历中提取有用信息。然后，在具有具体治疗效果标记的较小数据集上进行微调，以优化其预测能力。 实际应用中，CURE可以用来辅助临床试验，比如在试验前预测不同治疗方法可能的效果，帮助科学家和医生做出更明智的决策。此外，对于那些难以通过传统临床试验验证的治疗方法，CURE提供了一种有效的评估手段。通过这种方式，CURE不仅能提升医疗研究的效率，还能在实际应用中推动个性化医疗的发展，使治疗方案更加精准地对接每个患者的具体情况。 模型首先使用了来自雇主、健康计划和医院提交的医疗保险索赔信息中获得的300万名患者的去标识化数据。通过在大量通用数据上预训练模型，研究人员随后可以用涉及特定健康状况和治疗的信息对模型进行微调，以估算每种疗法的因果效应，并确定基于个体患者特征的最佳治疗方案。这一模型在评估中超过了七种现有模型，并得出了与四个随机临床试验相同的治疗建议。 <img class="aligncenter size-medium_large wp-image-7450" src="https://img.xiaohu.ai/2024/05/Jietu20240507-110748@2x-768x769.jpg" alt="" width="768" height="769" /> <strong>CURE解决了什么问题？</strong> <ol> <li><strong>数据依赖性问题：</strong> 在传统的机器学习方法中，治疗效果的估算往往受限于标记数据的规模和质量。CURE通过在大规模未标记数据上进行预训练，能够有效地克服标记数据稀缺的限制，提高模型对患者数据的理解和处理能力。</li> <li><strong>复杂性和偏倚问题：</strong> 真实世界的患者数据复杂且含有噪声，常规方法难以准确模拟治疗效果。CURE框架通过先进的编码方法和深度学习技术，更好地捕获治疗、患者特征和结果之间的复杂相互作用，减少混杂偏倚。</li> <li><strong>临床试验的局限性：</strong> 随机临床试验（RCT）虽然是金标准，但往往耗时昂贵且不总是可行或道德允许的。CURE提供了一种有效的补充工具，可以在不进行全规模RCT的情况下，通过分析观察性数据来估算治疗效果，支持临床决策和医疗研究。</li> </ol> <strong>CURE的主要功能包括：</strong> <ol> <li><strong>因果治疗效果估算:</strong><span style="font-family: -apple-system, BlinkMacSystemFont, 'Segoe UI', Roboto, Oxygen-Sans, Ubuntu, Cantarell, 'Helvetica Neue', sans-serif;">CURE框架的</span><strong style="font-family: -apple-system, BlinkMacSystemFont, 'Segoe UI', Roboto, Oxygen-Sans, Ubuntu, Cantarell, 'Helvetica Neue', sans-serif;">核心功能是估算医疗治疗对患者重要健康结果的因果影响</strong><span style="font-family: -apple-system, BlinkMacSystemFont, 'Segoe UI', Roboto, Oxygen-Sans, Ubuntu, Cantarell, 'Helvetica Neue', sans-serif;">。它通过分析大规模的观察性健康数据，帮助医疗研究人员和临床医生了解不同治疗方案的实际效果。</span><span style="font-family: -apple-system, BlinkMacSystemFont, 'Segoe UI', Roboto, Oxygen-Sans, Ubuntu, Cantarell, 'Helvetica Neue', sans-serif;"> </span>治疗效果估计：CURE能够估计特定治疗对患者的具体影响，这对于理解治疗方法的有效性至关重要。它可以用来预测不同治疗方案对病情的潜在影响，帮助医生选择最合适的治疗方法。</li> <li><strong>辅助临床试验</strong>：通过预测不同治疗方法的效果，CURE可以在实际进行临床试验之前提供科学依据，帮助研究人员设计更有效的试验方案，或者预判试验的可能结果。</li> <li><strong>推动个性化医疗</strong>：通过分析大量的患者数据并预测治疗效果，CURE支持个性化医疗的发展。它可以帮助医生根据患者的具体情况制定更加个性化的治疗方案。</li> </ol> <img class="aligncenter size-large wp-image-7322" src="https://img.xiaohu.ai/2024/05/Jietu20240505-210258@2x-1024x317.jpg" alt="" width="1024" height="317" /> <h3>工作原理</h3> CURE使用预训练和微调的方法来处理大规模的真实世界患者数据。框架利用了Transformer技术，通过大规模未标记的患者数据进行预训练，学习到具有代表性的患者上下文特征，然后在具体的标记患者数据上进行微调，以提高治疗效果的估算准确性。 CURE（因果治疗效果估算）框架的工作原理基于几个关键的技术步骤，结合了现代深度学习技术和大数据分析，旨在提高治疗效果估算的准确性和效率。下面详细说明这个框架的工作流程： <ul> <li><strong>数据收集和预处理：</strong>CURE首先收集大规模的真实世界健康数据，这些数据通常来源于医疗保险索赔、电子健康记录等。这些数据在使用前需要经过去标识化处理以保护患者隐私，然后进行数据清洗和预处理，如填充缺失值、标准化处理和数据编码。</li> <li><strong>序列化数据编码：</strong>将结构化的患者数据转化为序列输入是CURE的一项核心技术。每个患者的数据（包括诊断、治疗和访问时间等信息）被编码成一个按时间顺序排列的序列。这个过程涉及到将复杂的医疗记录简化为可以被深度学习模型处理的格式，每个时间点的数据都包含了患者在那一时刻的完整医疗状况。</li> <li><strong>预训练：</strong>预训练阶段，CURE在大规模的未标记患者数据上训练。这一步骤使用自监督学习方法，如掩码语言模型（MLM），其中模型学习预测输入序列中被随机掩盖的部分。通过这种方式，模型能够学习到广泛的、有代表性的患者特征表示，这些表示捕捉了患者状况的复杂性和多样性。</li> <li><strong>微调：</strong>在预训练得到的模型基础上，CURE通过具体的标记数据进行微调，以优化模型对特定治疗效果的预测能力。这个过程中，模型专注于学习特定治疗和健康结果之间的关系。微调使用监督学习方法，确保模型能在实际的治疗效果估算任务中表现出高准确性。</li> <li><strong>验证与应用：</strong>最终，CURE的输出被用于生成治疗效果的估算，这些估算可以直接支持临床决策。此外，模型的预测结果通常需要与随机临床试验（RCT）的结果进行对比验证，以确保其科学性和可靠性。</li> </ul> <h5>技术特色</h5> <ul> <li><strong>自注意力机制</strong>：CURE使用基于Transformer的模型架构来处理序列化的患者数据，利用自注意力机制捕捉不同时间点的医疗事件之间的复杂关系，从而提高治疗效果的估算精度。</li> <li><strong>知识图谱的整合</strong>：通过整合生物医学知识图谱，CURE能够更好地理解和利用医疗术语和治疗间的复杂联系。</li> <li><strong>治疗效果的个性化估算</strong>：通过分析个别患者的数据，CURE能够提供个性化的治疗效果预测，这对于定制化医疗治疗计划尤为重要。</li> </ul> <h3>实验结果</h3> CURE框架的实验结果显示了其在多个关键方面的优越性，特别是在治疗效果估算（TEE）任务上的表现。以下是CURE实验结果的一些主要亮点： <h5>性能提升</h5> <ul> <li><strong>精确度提升</strong>：CURE在治疗效果估算任务上表现出显著的性能提升。具体来说，相较于现有的最先进方法，CURE在精确召回曲线下面积（AUPR）和接收者操作特征曲线下面积（AUC）上分别平均提高了7%和4%。</li> <li><strong>异质效应估计</strong>：在估计治疗效果的异质性方面，CURE显示出8%的绝对提升，使用影响函数（IF-PEHE）作为度量标准，这强调了其在处理复杂临床数据时的精确性。</li> </ul> <h5>与随机临床试验（RCT）的验证</h5> <ul> <li><strong>RCT对比</strong>：CURE的治疗效果预测与四个独立的随机临床试验（RCT）的结果进行了对比，验证了其估算的准确性。这种对比显示，CURE不仅能生成与RCT相一致的治疗推荐，还能在没有可进行RCT的情况下提供可靠的数据支持。</li> <li><strong>临床假设生成</strong>：CURE还能够基于观察性数据生成与RCT结论一致的临床假设，这对于指导未来的临床试验设计和治疗策略调整具有重要价值。</li> </ul> <h5>数据处理能力</h5> <ul> <li><strong>大规模数据应用</strong>：通过在数百万级别的患者数据上进行预训练和微调，CURE展示了其处理大规模数据集的能力，这在现实世界的医疗环境中尤为关键。</li> <li><strong>结构化数据编码</strong>：CURE的新颖数据编码方法有效地处理了结构化的长期患者数据，包括时间和治疗信息的整合，这增强了模型对疾病进程和治疗响应的理解。</li> </ul> <h5>技术验证</h5> <ul> <li><strong>自注意力和Transformer应用</strong>：利用基于Transformer的模型架构，CURE通过自注意力机制有效捕获了医疗数据中的复杂依赖关系，提高了预测的准确性和相关性。</li> <li><strong>生物医学知识图谱整合</strong>：通过整合生物医学知识图谱，CURE增强了对复杂医疗术语和治疗间联系的理解，这对于精确医疗和个性化治疗提供了支持。</li> </ul> 详细报道：<a href="https://news.osu.edu/with-huge-patient-dataset-ai-accurately-predicts-treatment-outcomes" target="_blank" rel="noopener">https://news.osu.edu/with-huge-patient-dataset-ai-accurately-predicts-treatment-outcomes</a> 论文：<a href="https://www.cell.com/patterns/fulltext/S2666-3899(24)00081-3" target="_blank" rel="noopener">https://www.cell.com/patterns/fulltext/S2666-3899(24)00081-3</a>
